عاجل رسميًا .. المملكة العربية السعودية تعتمد أول دواء لعلاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا 2024

عاجل رسميًا .. المملكة العربية السعودية تعتمد أول دواء لعلاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا 2024

قامت الهيئة العامة للغذاء والدواء باعتماد أول دواء لعلاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا 2024، في إنجاز طبي جديد يُحسب للمملكة، حيث يعد فقر الدم المنجلي، المعروف أيضًا باسم الأنيميا المنجلية، هو اضطراب وراثي نادر يؤثر على الهيموغلوبين في خلايا الدم الحمراء، أما الثلاسيميا هي مجموعة من الاضطرابات الوراثية، التي تؤثر على إنتاج الهيموغلوبين في خلايا الدم الحمراء، تسمى أيضًا بفقر الدم المتوازن.

علاج فقر الدم المنجلي

اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء في المملكة العربية السعودية، أول علاج لفقر الدم المنجلي، وهو علاج كاسجفي Casgevy، الذي يعتبر أول دواء يعمل باستخدام تقنيات التحرير الجيني كريسبر-كاس 9، والذي يستهدف معالجة مرض فقر الدم المنجلي وكذلك مرض الثلاسيميا للمرضى البالغين عمر الـ 12 عامًا فما فوق، وفق التفاصيل التالية:

  • أوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء الجديد وسلامة جودته.
  • كما أكدت أن الدواء استوفى كافة المعايير اللازمة.
  • حيث أن الدواء يعمل عن طريق التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر.
  • بينما يستطيع من خلال تلك التقنية أن ينتج الجسم الهيموجلوبين بشكل سليم.
  • ويتم إنتاج الهيموجلوبين من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر.
  • من ثم إعادة زراعتها مرة أخرى في جسم المريض من اجل الوصول لـ مفعول طويل المدى.

ما هو مرض فقر الدم المنجلي؟

يعد فقر الدم المنجلي، هو مرض وراثي نادر يؤثر على اضطراب نسبة الهيموغلوبين في خلايا الدم الحمراء، مما يتسبب في تشوه شكل الخلية الحمراء وجعلها أقل قدرة على حمل الأكسجين.

  • حيث أنه في في الحالة الطبيعية، يتكون الهيموجلوبين من مجموعتين من السلاسل، وهما سلسلة ألفا وسلسلة بيتا.
  • ولكن في حالة فقر الدم المنجلي، يكون هناك تغيير في سلسلة بيتا.
  • مما يؤدي إلى تشوهات في شكل الخلية الحمراء وضعفها.
  • كما يتسبب  فقر الدم المنجلي في انسداد الأوعية الدموية الصغيرة، مما يؤدي إلى تقليل تدفق الدم وتوفير الأكسجين للأنسجة.
  • كما ينتج عنه مرض الألم المزمن، والتعب، والتهاب المفاصل، والتأثير على الأعضاء الداخلية مثل الكبد والكلى.

ما هو مرض الثلاسيميا؟

مرض الثلاسيميا، هو مجموعة من الاضطرابات الوراثية، التي تؤثر بالسلب على إنتاج الهيموغلوبين في خلايا الدم الحمراء، ويتم تشخيص الثلاسيميا عندما يكون هناك خلل في الجينات التي تُحدد تركيب الهيموغلوبين.

  • كما يوجد نوعان رئيسيان من الثلاسيميا: الثلاسيميا الفا والثلاسيميا البيتا.
  • يعاني المصابون بالثلاسيميا من أعراض خفيفة، منها التعب، والدوخة، وضيق التنفس، والألم في العظام، وتكسر العظام بسهولة.
اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

التقييم5.0

لم يتم إضافة تعليقات لهذا المقال.